短缺药不再短缺，“药联体”发挥作用了

2021-04-17 13:42:34 来源：中国文化报道网作者：分享：

位于上海浦东金桥的上海上药信谊药厂有限公司本文图片澎湃新闻记者陈斯斯

　　小品种药也被称之为“短缺药”，它是部分患者甚至是罕见病患者的“救命药”，临床必需，但由于其用量小，或定价低，市场供应不稳定，时常出现短缺、停产的情况。

　　如今，这一问题将逐渐得到解决。2018年，针对小品种药(短缺药)市场用量小、企业生产动力不足的实际情况，工信部、国家卫健委、国家发改委、国家食药监管总局4部门联合印发通知，共同组织开展小品种药(短缺药)集中生产基地建设。

　　作为国家首批小品种药(短缺药)集中生产基地，上海医药在政府部门的支持下，投资2亿建立小品种药(短缺药)生产供应保障联合体，这一联合体也被简称为“药联体”，目前保供短缺药品种达32个。

在上海上药信谊药厂有限公司展出的经典普药、短缺药等。

“药联体”建设，解决“铜娃娃”短缺药原料药供应

　　早在2017年初，由于原料药缺乏，可治疗“肝豆状核变性”这一罕见疾病的药物“青霉胺片”在全国范围出现大面积断货停产，有病友公开发微博求助，从而引起社会广泛关注。

　　肝豆状核变性，简称“肝豆病”，这是一种常染色体隐性遗传的铜代谢障碍性疾病，这类患者也常被称为“铜娃娃”，他们自身不能代谢铜元素，需要按时服用药物“青霉胺片”辅助排铜，而一旦失去药物治疗，会出现肢体变形、不能说话和行动等症状。

　　当时，上海医药旗下上海上药信谊药厂有限公司(简称“上药信谊”)着手解决“青霉胺片”的原料短缺问题。

　　“我们找到了江西东风制药有限公司，与他签订了十年协议，由江西东风投资1000万新建原料药独立车间，最终彻底解决了这一药物的原料短缺问题。”上海医药集团副总裁、上药信谊董事长顾浩亮告诉澎湃新闻(www.thepaper.cn)记者。

　　顾浩亮表示，“青霉胺片”这一小品种药短缺问题的解决，得益于企业牵头建立的“药联体”，这一平台是在国家工信部倡导，国家发改委、卫健委和药监局的支持下，于2018年7月19日正式成立的，也是国内首个“药联体”平台。

　　“要解决小品种药(短缺药) 的供应问题，核心是要解决原料药和其他原材料的配套供应问题。”顾浩亮进一步指出，2018年，上海医药联合全国 26 家企业共同成立全国首个小品种药(短缺药)供应保障联合体，即简称“药联体”，成员单位覆盖贸易、原料、辅料、包材、制剂、研发等生产企业。“所有成员单位达成共识，构建长期、稳定的药品供应保障体系，促进原料制剂产业链一体化。”

　　“‘青霉胺片’短缺问题的解决，我们依靠的就是原料药企业建厂来保障药物供应，此外我们还通过国际原料药的引进，解决了某些产品在国内没有原料药的情况。”顾浩亮说，“药联体”成员中有一家专门做原料药和制剂研发单位，从根本上解决原料药的保供和制剂的生产工艺问题。

可治疗“肝豆状核变性”这一罕见疾病的药物“青霉胺片”。

投资2亿，开展短缺药保障生产基地建设

　　“青霉胺片”并非短缺药的个案。近年来，治疗小儿白血病的药物“巯嘌呤片”、心脏手术要用的鱼精蛋白以及治疗甲状腺功能减退的常用药“优甲乐”等诸多药品都曾出现过断货或短缺现象。

　　针对这一民生问题，国家相关部委作出一系列举措。

　　2017年6月，由原国家卫生计生委、国家发展改革委、工信部等9部门印发《关于改革完善短缺药品供应保障机制的实施意见》。

　　而在2018年，针对小品种药(短缺药)市场用量小、企业生产动力不足的实际情况，工信部、国家卫健委、国家发改委、国家药监局4部门联合印发通知，共同组织开展小品种药集中生产基地建设。

　　2019年1月，第一批小品种药(短缺药)集中生产基地单位名单正式发布。牵头单位为三家，分别为上海医药股份有限公司、中国医药集团有限公司、成都倍特药业有限公司。

　　上述政策如何促进短缺药的供应保障?顾浩亮指出，当前，上药集团已投资2亿元，开展小品种药(短缺药)集中生产基地建设。通过产业投资扩大了产能，形成了小品种药规模化，为全国短缺药及国家基本药物的供应提供基础保障。“作为国家首批小品种药(短缺药)集中生产基地，我们承诺的保供品种有32个。”

　　顾浩亮进一步指出：“我们同时也会要求我们的‘药联体’单位，解决药品短缺，不以量小而不为，不以利小而不为，对于药品生产企业来说，我们也承担了社会责任，这也能保障我们企业长足发展。”。

　　短缺药中，不乏一些罕见病药物。目前，上海医药也将罕见病药物作为企业四大创新发展板块之一，确保供应。

　　2018 年，国家五部委联合发布了《第一批罕见病目录》，该目录共纳入121种罕见病。

　　“上海医药是国内拥有罕见病药品批文最多的企业，目前现有产品中，被用于治疗罕见病的共有17个品种，涉及18个适应症。自 2019 年下半年推进罕见病业务平台以来，目前已恢复了维 A 酸片等 4 个产品的生产。”顾浩亮表示。

　　顾浩亮呼吁，能有更多的企业加入到其“药联体”成员单位，通过这一平台加强与政府间的沟通，促成市场化的保供机制，同时丰富基地保供产品范围，进一步加强短缺药研发，同时还会不断探索短缺药、罕见病用药国家医保和商保政策的结合机制，让更多的老百姓吃上放心药，低价药。