【1300万一针"史上最贵药"获批临床】当一个家庭有一个人患上了罕见病，这将是巨大的打击。罕见病不但难以治疗，所要用到的药也是贵得离谱。2019年5月24日，美国FDA批准了诺华公司的第一个用于治疗2岁以下SMA患者的基因疗法——Zolgensma。患者只需接受一次静脉注射给药，就能在细胞中长期表达SMN蛋白，实现长期缓解甚至治愈。然而诺华公司的Zolgensma的目前定价为1348万元人民币，被喻为制药史上单价最贵的药物。
近日，中国国家药监局药品审评中心(CDE)公示，Zolgensma(OAV101注射液)在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。此前2021年10月21日，该药物所提交的临床试验申请获得受理。
此外，2021年国家医保药品目录谈判中，7种罕见病用药纳入医保目录，其中包括备受关注的用于治疗脊髓性肌萎缩症的Spinraza。此前Spinraza在国内定价接近70万一支。
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